| Азацитидин | |
|---|---|
 | |
| Химическое соединение | |
| ИЮПАК | 4-амино-1-β-D-рибофуранозил-1,3,5-триазин-2(1H)-один |
| Брутто-формула | C8H12N4O5 |
| Молярная масса | 244.205 г/моль |
| CAS | 320-67-2 |
| PubChem | 9444 |
| DrugBank | APRD00809 |
| Состав | |
| Классификация | |
| АТХ | L01BC07 |
| Фармакокинетика | |
| Метаболизм | possible hepatic metabolism, mostly urinary excretion |
| Период полувывед. | 4 часа |
| Лекарственные формы | |
| Порошок или пористая масса | |
| Способы введения | |
| Подкожно | |
| Другие названия | |
| Вайдаза® | |
 Медиафайлы на Викискладе | |
Азацитидин (или 5-азацитидин) (международное непатентованное название) представляет собой аналог пиримидинового нуклеозида цитидина, ключевого компонента РНК и ДНК.
Противоопухолевые эффекты данного препарата связаны с двойным механизмом действия — он встраивается не только в молекулу ДНК, приводя к её гипометилированию, но и в молекулу РНК. Гипометилирование приводит к экспрессии генов-онкосупрессоров и восстановлению дифференцировки клеток. Понижая количество РНК в клетках, азацитидин способствует цитостатическому эффекту вне зависимости от клеточной фазы.
5-азацитидин может быть эффективно использован у больных ОМЛ и МДС.
По данным исследования III фазы AZA-001 — международное, мультицентровое, контролируемое исследование в параллельных группах, в котором пациенты МДС промежуточного-2/высокого риска и ОМЛ (ВОЗ критерии: 20-30 % бластов) сравнивались со стандартно используемой терапией (сопроводительная терапия, интенсивная химиотерапия, низкие дозы цитарабина), общий ответ на терапию азацитидином составил 29 %, включая полный ответ — 17 %; стабилизация болезни — 42 %, гематологическое улучшение — 49 %. Азацитидин показал значимое преимущество по сравнению с группами сопроводительной терапии и низкими дозами цитарабина, различия носили статистически достоверный характер.
На основании результатов исследования AZA-001 азацитидин был зарегистрирован, в том числе и в РФ (апрель 2010 г.), для лечения этих групп больных. Было показано, что азацитидин в 2,5 раза увеличивает общую выживаемость пациентов с ОМЛ (20-30 % бластов по критериям ВОЗ). Профиль безопасности 5-азацитидина позволял его эффективно применять у пожилых больных с сопутствующей патологией.
Азацитидин имеет статус орфанного препарата для лечения ОМЛ в Европе и США.
Азацитидин применяется для лечения взрослых больных, которым не может быть выполнена трансплантация гемопоэтических стволовых клеток, имеющих:
- миелодиспластический синдром (МДС) с высокой или промежуточной-2 степенью риска в соответствии со шкалой IPSS (Международная прогностическая система баллов);
- острый миелоидный лейкоз;
- хронический миеломоноцитарный лейкоз без признаков МДС.
См. также
Трансдифференцировка клеток с помощью 5-азацитидина и тромбоцитарного фактора роста