Мы используем файлы cookie.
Продолжая использовать сайт, вы даете свое согласие на работу с этими файлами.
Сочувственное применение
Другие языки:

Сочувственное применение

Подписчиков: 0, рейтинг: 0

Сочувственное применение — использование незарегистрированного лекарственного препарата или медицинского изделия из сочувственных соображений для группы пациентов с хроническим и серьезным инвалидизирующим или жизнеугрожающим заболеванием, удовлетворительное лечение которых с помощью разрешенного лекарственного препарата невозможно. Рассматриваемый лекарственный препарат должен быть либо объектом заявления на разрешение на продажу, либо изучаться в клинических исследованиях.

Эти программы носят различные названия, включая раннее применение, специальное применение или программу управляемого применения, сочувственное применение, сострадательное применение, временное разрешение на использование, когортное применение и применение до утверждения.

Как правило, пациент и его лечащий врач должны подать заявление на доступ к исследуемому лекарственному препарату. Компания должна принять решение о сотрудничестве, а регулирующий орган должен убедиться, что потенциальная польза для пациентов оправдывает потенциальные риски вмешательства. Если планируется сочувственное применение, регулирующий орган после консультации с производителем или заявителем вправе принять заключение об условиях применения, условиях реализации и целевых пациентах. Однако в большинстве стран пациент оплачивает сочувственное применение препарата самостоятельно, а также оплачивает медицинские услуги, необходимые для его получения.

В США сочувственное применение берет начало с конца 1970-х годов. Официальная программа была создана в 1987 году в ответ на просьбы пациентов с ВИЧ/СПИДом о предоставлении доступа к разрабатываемым препаратам. Важным судебным делом стало дело «Альянс Эбигейл против фон Эшенбаха», в котором «Альянс Эбигейл», организация, выступающая за доступ к исследуемым препаратам для смертельно больных людей, пыталась установить такой доступ в качестве конституционного права. Верховный суд отказался рассматривать это дело, фактически поддержав предыдущие дела, в которых утверждалось, что не существует конституционного права на незарегистрированные лекарственные препараты.

Программы

По состоянию на 2016 год регулирование доступа к незарегистрированным лекарственным препаратам, не утвержденным для реализации, осуществлялось в каждой стране отдельно, в том числе в Европейском союзе, где Европейское агентство по лекарственным средствам выпустило руководящие принципы, которым должны следовать национальные регулирующие органы. В США, Европе и ЕС ни одна компания не может быть принуждена к предоставлению разрабатываемого ею лекарственного препарата или медицинского изделия.

В ряде случаев компании в рамках данных программ предоставляют лекарства пациентам, принимавшим участие в клинических исследованиях с положительным ответом на препарат.

Соединенные Штаты

В США по состоянию на 2018 год пациенты могли попытаться получить незарегистрированные лекарственные препараты или медицинские изделия, находящиеся на стадии разработки, при определенных условиях.

Условия могли быть следующими.

  • Согласие на участие в программе пациента, желающего получить лекарственный препарат или медицинское изделие, и лицензированного врача.
  • Письменное подтверждение от врача об отсутствии сопоставимой или удовлетворительной терапии для диагностики, мониторинга или лечения заболевания или состояния пациента.
  • Вероятный риск для пациента от исследуемого продукта не превышает вероятный риск от заболевания или состояния.
  • Подтверждение со стороны FDA достаточности доказательств безопасности и эффективности исследуемого продукта для его использования в конкретных обстоятельствах.
  • Подтверждение со стороны FDA, что предоставление исследуемого продукта не помешает началу, проведению или завершению клинических исследований, необходимых для получения разрешения на продажу.
  • Спонсор (как правило, компания, разрабатывающая исследуемый продукт для коммерческого использования) или клинический исследователь (или врач пациента в случае запроса на сочувственное применение для одного пациента) предоставляет клинический протокол (документ, в котором описывается план лечения пациента), соответствующий уставу FDA и применимым нормам, для использования незарегистрированного продукта или заявку на исключение исследуемого изделия с описанием использования исследуемого продукта.
  • Лицо не может получить исследуемый препарат или изделие в рамках другого заявления IND (для лекарств), заявления IDE (для изделия) или участвовать в клиническом исследовании.

Лекарственные препараты могут предоставляться отдельным лицам, небольшим и большим группам.

В США фактическое применение лекарства зависит от готовности производителя предоставить его, а также от способности пациента заплатить за него; решение о том, требовать ли оплаты или предоставить лекарство или медицинское изделие бесплатно, принимает компания. Производитель может компенсировать только прямые затраты за отдельные индивидуальные IND. Это может увеличить некоторые косвенные затраты для небольших групп или более крупных программ расширенного доступа. Если для использования препарата или изделия требуется врач или клиника, для вознаграждения их труда может также потребоваться оплата.

В некоторых случаях предоставление доступа в рамках программы сочувственного применения может осуществляться в коммерческих интересах производителя: например, получить прибыль до того, как лекарство или изделие будет одобрено. Фармацевтические компании должны ежегодно предоставлять FDA данные, собранные от пациентов, получавших лекарство или изделие в рамках программ сочувственного применения. Такие собранные данные могут быть полезны для получения одобрения лекарства или изделия, но могут и навредить, если произойдут непредвиденные неблагоприятные события. Производитель также несет юридическую ответственность. Если производитель решит взимать плату за использование исследуемого продукта, эта цена повлияет на последующее обсуждение стоимости продукта в случае его одобрения.

Законодательство США

По состоянию на февраль 2019 года 41 штат принял законы о праве на исследование, которые разрешают производителям предоставлять экспериментальные лекарства смертельно больным людям без разрешения Управления по продуктам питания и лекарствам США (FDA). Ученые в области права, медицины и биоэтики, включая Джонатана Дэрроу и Артура Каплана, утверждают, что законы этих штатов имеют небольшое практическое значение: люди уже могут получить предварительный доступ через программу сочувственного применения FDA, поскольку FDA обычно не является ограничивающим фактором в получении такого доступа.

Европа

В Европе Европейское агентство по лекарственным препаратам выпустило руководство, которому могут следовать государства-члены. В каждой стране действуют свои собственные правила, и они различны. В Великобритании, например, программа называется «Схема раннего доступа к лекарствам» (Early Access to Medicines, EAMS), которая была создана в 2014 году. Если компания хочет предоставить лекарство в рамках EAMS, она должна представить данные первой фазы в Агентство по регулированию лекарственных препаратов и товаров медицинского назначения и подать заявку на так называемое перспективное инновационное лекарство. Если это назначение одобрено, данные пересматриваются. Если эта проверка оказывается положительной, Национальная служба здравоохранения обязана оплатить доступ к препарату для людей, соответствующих критериям. По состоянию на 2016 год правительства также оплачивали ранний доступ к лекарствам в Австрии, Германии, Греции и Испании.


Иногда компании используют программы сочувственного применения EMA в Европе даже после получения одобрения органа на продажу лекарственных препаратов, так как лекарственные препараты обязательно должны пройти процедуры регулирования в каждом государстве-члене. В некоторых странах процесс регистрации может занять почти год. По программам сочувственного применения компании могут начать продажи раньше.

Филиппины

На Филиппинах использование незарегистрированных препаратов может быть разрешено врачом, специалистом, медицинским учреждением или обществом, получившим специальное разрешение на сочувственное применение от Управления по контролю за продуктами и лекарствами страны, для лечения смертельно или тяжело больных пациентов. Выдача разрешения предусмотрена Административным приказом Министерства здравоохранения № 4 от 1992 г.

Лица, желающие получить специальное разрешение на сочувственное применение, должны предоставить следующую информацию: предполагаемое количество незарегистрированного препарата для пациента, «лицензированное предприятие по производству лекарств / медицинских изделий, через которое можно приобрести незарегистрированный препарат», а также «имена и адреса специалистов, имеющих квалификацию и разрешение на использование продукта». Разрешение можно получить и на переработанный медицинский каннабис, несмотря на то что на Филиппинах каннабис в целом запрещен .

История

Лекарственный каннабис, выращиваемый Университетом Миссисипи для правительства

В США одной из первых программ сочувственного применения была программа IND, которая была создана в 1978 году и позволяла ограниченному числу людей использовать медицинскую марихуану, выращенную в Университете Миссисипи под руководством директора исследовательского проекта, доктора Махмуда Эль-Сохли. За данный проект отвечает Национальный институт по борьбе со злоупотреблением наркотиками.

Программа была запущена после того, как Роберт К. Рэндалл подал иск («Рэндалл против США») против FDA, Управления по борьбе с наркотиками, Национального института по борьбе со злоупотреблением наркотиками, Министерства юстиции и Министерства здравоохранения, образования и социального обеспечения. Рэндалл, страдавший глаукомой, успешно использовал доктрину необходимости в соответствии с нормами общего права, чтобы оспорить выдвинутые против него уголовные обвинения в выращивании марихуаны, поскольку употребление им каннабиса считалось медицинской необходимостью. 24 ноября 1976 года федеральный судья Джеймс Вашингтон вынес решение в его пользу.

Мировое соглашение по делу «Рэндалл против США» стало правовой основой для программы сочувственного применения IND FDA. В рамках данной программы каннабис разрешалось употреблять пациентам с определенными заболеваниями, такими как глаукома, которые можно было вылечить с помощью каннабиса. Позже, в середине 1980-х, сфера применения была расширена за счет включения больных СПИДом. На пике популярности препарат получали пятнадцать человек. 43 человека были одобрены для участия в программе, но 28 человек, чьи врачи оформили необходимые документы, так и не получили разрешения на применение каннабиса. Программа прекратила прием новых людей в 1992 году, после того как органы общественного здравоохранения пришли к выводу, что она не имеет научной ценности, а также из-за политики администрации президента Джорджа Буша-старшего. По состоянию на 2011 год четыре человека продолжали получать каннабис от правительства в рамках программы.

Закрытие программы в разгар эпидемии СПИДа привело к формированию движения за медицинский каннабис в США, которое изначально стремилось обеспечить возможность использования каннабиса для лечения анорексии и синдрома истощения у людей, больных СПИДом.

В ноябре 2001 года Фрэнк Берроуз в память о своей дочери Эбигейл учредил альянс по упрощенному доступу к лекарственным препаратам, находящимся на этапе разработки. Альянс добился более широкой доступности исследуемых препаратов для людей с неизлечимыми заболеваниями. Альянс стал известен благодаря проигранному судебному делу «Альянс Эбигейл против фон Эшенбаха», в котором его представлял Вашингтонский юридический фонд. 7 августа 2007 года Апелляционный суд США по округу Колумбия решением 8-2 отменил предыдущее решение в пользу Альянса. В 2008 году Верховный суд США отказался рассматривать их апелляцию. Это решение оставило в силе постановление апелляционного суда о том, что неизлечимо больные люди не имеют законного права требовать «потенциально токсичный препарат с недоказанной терапевтической пользой».

В марте 2014 года Джош Харди, семилетний мальчик из Вирджинии, попал в заголовки национальных газет, когда производитель препарата Chimerix отклонил запрос его семьи на получение бринцидофовира . Общественный резонанс вызвал дискуссии о доступе детей к исследуемым препаратам, и компания отменила свое решение после давления со стороны организаций по защите интересов больных раком. Джош получил лекарство, которое спасло ему жизнь. В 2016 году организация Kids v Cancer, выступающая за защиту детей от рака, запустила навигатор Compassionate Use Navigator, чтобы помочь врачам и семьям в процессе подачи заявления. С тех пор FDA упростило процесс подачи заявки, но подчеркнуло, что не может требовать от производителя предоставить продукт. FDA получает около 1500 запросов на расширенный доступ в год и одобряет 99 % из них.

См. также

Ссылки


Новое сообщение